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一周罕闻药事，为您汇总稀有病研制范畴最新资讯
01
|吸入性RNAi疗法ARO-ENaC申报1/2a期临床，用于医治囊性纤维化（CF）
2020年4月10日，ArrowheadPharmaceuticals宣告，已提交医治囊性纤维化（CF）的RNAi疗法ARO-ENaC的1/2a期临床实验请求。ARO-ENaC是凭借靶向RNAi分子（TRiM）渠道开发的靶向肺部上皮的吸入性RNAi候选药物，若过审，将在一项名为AROENaC1001的1/2a期剂量递加研讨中，点评其在健康志愿者和CF患者中的安全性、耐受性、药代动力学效应及效果。
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02
|首款神经纤维瘤病药物Koselugo获批上市
2020年4月11日，美国FDA宣告同意阿斯利康（AstraZeneca）公司和默沙东（MSD）公司共同开发的Koselugo（selumetinib）上市，医治2岁及2岁以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。Koselugo是FDA同意的首款医治NF1的药物。
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03
|鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症“first-in-class”药物两项临床实验获批
2020年4月13日，Arcturus Therapeutics公司宣告其在研鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）缺乏症“first-in-class”mRNA医治药物ARCT-810的两项临床实验已别离取得FDA和新西兰药品和医疗器械安全局同意，将点评ARCT-810在健康志愿者及OTC患者中的安全性和耐受性。估计第一批健康受试者将很快在新西兰入组，遭到美国COVID-19疫情的影响，美国第一批患者估计将于第三或第四季度入组。
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04
|镰刀型细胞贫血病候选药物FTX-6058完结临床前安全性研讨
4月13日，Fulcrum Therapeutics公司宣告其候选药物——胎儿血红蛋白的小分子上调因子FTX-6058已完结临床前安全性研讨。在完结药物非临床研讨质量管理标准（GLP）毒理学作业后，FTX-6058有望在2020年下半年向FDA提交医治镰刀型细胞贫血病（SCD）的IND请求。
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05
|hATTR介导的淀粉样变性多发性神经病在研药物vutrisiran获FDA快速通道资历
4月14日，Alnylam Pharmaceuticals宣告其在研RNAi医治药物vutrisiran获FDA快速通道确定，用于医治成人遗传性转甲状腺素介导（hATTR）的淀粉样变性多发性神经病。此前，vutrisiran已获美国和欧盟的孤儿药确定，现在正在3期临床实验HELIOS-A和HELIOS-B中点评其安全性和效果，HELIOS-A研讨结果估计于2021年头发布。
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06
|和铂医药ITP医治性抗体HBM9161获批我国无缝2/3期临床
4月15日，和铂医药（Harbour Biomed）宣告一项运营无缝规划2/3期临床实验取得我国国家药品监督管理局（NMPA）同意，用于评价其全人源单克隆抗体HBM9161医治原发免疫性血小板削减症（ITP）的安全性和有效性。该项批阅意味着答应在2期实验的首个中期剖析后直接进入3期实验，以加快该药在我国的临床开发。
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07
|镰刀型细胞贫血病药物FT-4202获FDA孤儿药资历
4月15日，FORMA Therapeutics 宣告，其在研药物FT-4202获FDA孤儿药资历，用于医治镰刀型细胞贫血病（SCD）。FT-4202是一种强效R型丙酮酸激酶（PKR）激动剂，不久前刚获批FDA快速通道和稀有儿科疾病资历（RPD）点此回忆，本次获批使FT-4202成为又一种包办三项FDA资历确定的临床开发阶段药物。
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08
|长效生长激素前体药物TransCon hGH获孤儿药资历
4月15日，Ascendis Pharma宣告其在研长效生长激素前体药物TransCon hGH（lonapegsomatropin）获FDA孤儿药资历（ODD），用于医治生长激素缺乏症（GHD）。TransCon hGH是经过TransCon（“暂时衔接”） 立异技术开发的每周一次给药的GHD医治药物，新技术的使用有助完成母体药物以可控方法开释。
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