▎药明康德/报导
今天，OPKO Health和辉瑞（Pfizer）联合宣告，其只需每周打针一次的在研人类成长激素类药物somatrogon，与需每日打针的Genotropin比较，在医治青春期前的儿童成长激素缺乏症（GHD）的要害3期实验中，取得了非劣效性的顶线成果。
儿童GHD是一种严峻的稀有病（患病率在1：4000到1：10000之间），由脑下垂体不能发生满意的成长激素引起。患有GHD的儿童不只身材矮小，并且还阅历代谢反常。儿童GHD医治的首要方针是儿童期使身高正常化、及时到达青春期和正常的青春期成长。几十年来，儿童GHD的护理规范一直是每天皮下打针一次人类成长激素（hGH），以改进成长和代谢。关于护理者和患者来说，每日打针的医治担负很高，这会导致依从性差，下降全体医治成果。
Somatrogon是使用OPKO专有的C结尾肽段（C-terminal peptide，CTP）长效技能构成的一个新分子实体。Somatrogon在一段天然成长激素序列的C和N结尾别离加上了2个和1个来自人类绒毛膜促性腺激素（HCG）β亚基的CTP复制，使其半衰期得以延伸。
OPKO专有的C结尾肽段（CTP）长效技能能明显延伸蛋白的半衰期（图片来历：OPKObiologics官方网站）
名为Somatrogon的3期实验招募了约224名青春期前GHD的初治儿童，他们以1：1的份额被随机分红两组，别离承受每周一次somatrogon与每日一次的Genotropin打针医治。在12个月时，somatrogon与Genotropin到达了年身高增长速度这一首要结尾（10.12厘米/每年比9.78厘米/每年），完成了非劣效性。在6个月和12个月时身高改变的规范偏差分数，以及6个月时的身高增长速度这些非必须结尾方面，somatrogon的体现皆优于Genotropin。此外，somatrogon也展现了杰出的安全性和耐受性。
辉瑞全球产品开发部稀有病首席开发官Brenda Cooperstone博士说：“辉瑞为somatrogon的3期数据而感到鼓动，一起期待着这款长效疗法能应用于儿童。如若获批，somatogon不光能够减轻儿童及其照料者的日常疾病办理担负，还能进步医治依从性。辉瑞仍在为更好地满意稀有病患者的需求和改进他们的医治计划，每天不懈努力。”
参考资料：
[1] OPKO and Pfizer Announce Positive Phase 3 Top-Line Results for Somatrogon, an Investigational Long-Acting Human Growth Hormone to Treat Children with Growth Hormone Deficiency. Retrieved Oct. 17, 2019, from https:///news/press-release/press-release-detail/opko_and_pfizer_announce_positive_phase_3_top_line_results_for_somatrogon_an_investigational_long_acting_human_growth_hormone_to_treat_children_with_growth_hormone_deficiency
[2] Wit. et al. （2018）Growth hormone - past, present and future. Nature Reviews Endocrinology. https://doi.org/10.1038/nrendo.2018.22
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